AI十周找到不治之症潜在新疗法，核心流程完全自主驱动

无特效疗法、无法根治的疾病，现在被「AI 科学家」发现了潜在新疗法。

核心流程完全由 AI 驱动，人类研究员仅执行了实验室实验和最终论文撰写的那种。

最近非营利性组织 Future House 宣布了一个最新成果：

可以致盲的眼部疾病——干性年龄相关性黄斑变性（dAMD），或许有救了。

他们用一个多智能体系统，成功锁定 Ripasudil 这种已在日本获批用于临床治疗青光眼的 ROCK 抑制剂，对这种病具有潜在治疗效果。

团队咨询了多位有关此疾病领域的专家，均对这一发现的创新性和价值持认可态度。

重要的是，除实验室实际物理实验操作和最终手稿撰写外，论文形成所需的核心环节均由智能体完成，包括提出假设、实验设计、数据分析到迭代优化的全流程。

甚至 Agent 还协助完成了论文图表的绘制。

整个研究仅耗时约 10 周，远短于研究团队手动完成所有计算机模拟环节的时间。

团队还特别说明，他们此前从未在其他文献中发现有人提出使用 ROCK 抑制剂治疗 dAMD：

如果没有这些 Agent，我们很难提出这一假设。

另外研究团队还表示，将在下周开源代码和数据。

这一成果公布后引来大量网友关注和转发。

有网友表示这有点太疯狂：

很难想象当我们有了能够甚至取代一切的机器人时会发生什么。

接下来一起来看看这个 "AI 科学家 " 到底长啥样。

完全自动化科学发现关键知识步骤

完成这一发现的，是一个名为 "Robin" 的多智能体系统，集成了 Crow、Falcon、Finch 三个智能体。

据介绍，它主要通过假设生成、实验设计和数据分析的迭代循环完成了这一发现，发现过程具体来说是酱婶儿的……

在初始假设阶段，Robin 调用 Crow 进行广泛的文献回顾，首先识别并回顾 151 篇文献，提出了 10 种与干性 AMD 相关的生物学机制用于分析。

在对疾病机制和相应实验策略进行排序后，Robin 提出假设：通过增强视网膜色素上皮（RPE）细胞吞噬作用对治疗干性 AMD（dAMD）有帮助。

并建议通过流式细胞术检测药物对来自于患者的 RPE 细胞或 ARPE-19 细胞吞噬能力的提升效果。

随后，Robin 调用 Crow 对约 400 篇关于 RPE 吞噬作用和干性 AMD 治疗现状的文献进行分析，综合分析出 30 种现有候选药物用于吞噬作用实验测试。

Robin 进一步调用 Falcon 为每种分子生成全面评估报告，并通过 LLM 判断的 " 竞争排序 " 对候选药物进行优先级排列。

团队从上述排序中选出前五种候选药物进行实验测试，包括 Exendin-4、Fingolimod、MFGE8、Y-27632 以及 AICAR 与 TUDCA 的组合。

尽管 Robin 建议使用荧光标记的光感受器外段作为 RPE 吞噬作用的底物，但由于材料限制，团队改用 pHrodo 荧光微球。pHrodo 微球在溶酶体的酸性环境中激活荧光，可通过流式细胞术检测单细胞的吞噬活性。

在 RPE 吞噬实验中测试这些候选药物后，原始流式数据、相关元数据及分析指令被上传至 Robin。

Robin 调用 Finch 分析数据，Finch 开发了 Jupyter Notebook，通过门控分析流式数据并进行统计检验，量化各化合物对 RPE 吞噬作用的影响。

图 c-f 展示了代表性的 Finch 分析轨迹结果，这些结果通过人工分析相同数据得到了验证。

临床前模型已证实 Rho 激酶抑制剂 Y-27632 可恢复 RPE 细胞的吞噬效率，印证了 Robin 基于文献提出该候选药物的合理性。

分析初始流式结果后，Robin 建议对 Y-27632 处理的 RPE 细胞进行 RNA 测序，以探究 ROCK 抑制的转录效应。

团队展开了第二轮 Y-27632 处理的 RPE 吞噬实验，并通过批量 RNA 测序分析样本。

Finch 进行差异基因表达（DGE）分析并以火山图形式总结结果。

既往研究表明 Y-27632 通过翻译后调控 F- 肌动蛋白动力学促进吞噬杯形成，而 Finch 的 DGE 分析发现，Y-27632 处理还在吞噬过程中诱导 RPE 细胞发生快速转录变化。

Finch 的共识分析显示，在超过 50% 的分析轨迹中均识别出相同的显著差异表达基因。

随后，Finch 进一步分析，发现 Y-27632 显著改变了肌动蛋白丝组织、小 GTP 酶介导的信号转导及自噬通路相关基因的表达。

这些结果提示，Y-27632 通过细胞骨架重排增强吞噬作用的初始摄取阶段，并通过自噬转录调控促进内化物质的清除。

目前尚需进一步研究确认这些变化是 Y-27632 特异性的，还是可推广至其它显著增强吞噬能力的干预措施（人工分析结果与 Finch 相似）。

接着，Robin 利用 Finch 分析了这些实验数据，发现 Y-27632 在细胞培养中增强了 RPE 的吞噬作用。

DGE 分析发现，关键脂质外排泵（lipid efflux pump）ABCA1 在 Y-27632 处理的细胞中上调 3 倍（校正 p 值 = 2.13 × 10 ⁻⁸ ³）。

ROCK 抑制剂诱导的吞噬作用中 ABCA1 的差异表达对干性 AMD 具有重要意义，ABCA1 对维持 RPE 细胞健康功能至关重要，ABCA1 促进胆固醇和磷脂从细胞膜向受体蛋白的主动转运，随后排出细胞。

值得注意的是，ABCA1 与 ABCA4 同属转运蛋白家族，而 ABCA4 已被确认为黄斑变性发病机制中的治疗靶点。与干性 AMD 病理更直接相关的是，ABCA1 的脂质受体载脂蛋白 E（Apo-E）也被认为是干性 AMD 的潜在治疗靶点。

团队表示，这些由 Robin 提出实验方案并经 Finch 分析得出的机制性见解，证明了 AI 驱动的科学发现不仅能识别有效治疗化合物，还能揭示疾病通路中可能被忽视的新型分子靶点。

除了建议对 Y-27632 进行 RNA 测序分析外，Robin 还对候选药物假设进行了后续迭代。团队通过实验测试了其中 10 种药物，并将数据提供给 Finch 进行分析。

Finch 的分析显示，已在日本获批用于治疗青光眼 Rho 激酶（ROCK）抑制剂 ripasudil，其表现优于 Y-27632，与 DMSO 对照组相比可使 RPE 细胞吞噬作用提升 7.5 倍（人工分析显示提升 1.75 倍）。

团队认为尽管需要通过不同剂量和更长孵育时间的进一步测试才能做出明确比较，但 ripasudil 相对于 Y-27632 的初步优势表明，Robin 能够通过迭代实验和反馈逐步优化治疗假设。

最后 FutureHouse 生物科研团队还特别说明，此次发现尚未完成人体试验验证，距离临床应用仍需经历规范的医学研究流程。

FutureHouse 团队简介

简单介绍一下 FutureHouse 团队。

官网显示，FutureHouse 是一个非营利性组织，由 Sam Rodriques 和 Andrew White 联合创立，致力于开发 AI Agent 以实现生物学及其它复杂科学领域的研究自动化。

Sam Rodriques 是 FutureHouse CEO，也是一名物理学家和生物工程师，曾发明了用于空间和时间转录组学、脑图谱绘制、基因治疗和纳米制造的技术。

在创立 FutureHous 之前，他曾在弗朗西斯 · 克里克研究所短暂运营过一个学术实验室。

Andrew White 是科学负责人，是一位在 LLMs、化学、可解释 AI、统计力学和化学工程领域拥有超 50 篇同行评审出版物、书籍的研究员，并曾获得包括美国国家科学基金会（NSF）和美国国立卫生研究院（NIH）颁发的青年研究员奖在内的多项奖项。

Andrew White 还担任超过 30 份期刊的同行评审以及多个国家级和私人资助机构的评审，并担任美国国家科学院化学科学圆桌会议成员。

团队列出了科学自动化的四个层面，并表示将逐一探究每个层面。

网友提出质疑，早有文献记载？

Robin 的发现被公开后引来不少生物科技从业者的关注和点赞。

还有一些患者或者家里有患此疾病的网友纷纷表示看到了希望。

不过，也有网友持科学严谨的态度对这项成果提出了质疑。

有网友指出，针对 AMD，人们已经对 ROCK 抑制剂进行过研究，利用 ROCK 抑制剂增强干性 AMD 患者的细胞吞噬作用，这一研究内容也早有相关文献记载。

FutureHouse 团队成员对此做出回应：

关于第一点，看起来那药物是整合素抑制剂，而非 ROCK 抑制剂。其它参考文献似乎也没有提出将 ROCK 抑制剂作为干性 AMD 的治疗手段，我们甚至在自己的论文中引用了其中一篇（网友给出的两个链接中的一篇）。

非常支持大家尝试反驳我们的发现，这对科学有益。请继续提出。

请继续提出那就继续，网友再次开麦：

关于第一篇论文，你说得对，Risuteganib 是整合素抑制剂，而非 ROCK 抑制剂。

至于其它论文，例如 Croze 的研究确实明确提出将 ROCK 抑制剂作为干性 AMD 的治疗手段，不过我认为 Croze 并未将 " 增强吞噬作用 " 作为治疗策略。

以下是对这一问题的思考你看正确不？

使用 ROCK 抑制剂治疗干性 AMD ——并非创新

使用 ROCK 抑制剂增强吞噬作用——并非创新

通过增强吞噬作用来治疗干性 AMD 的 ROCK 抑制剂应用——具有创新性

FutureHouse 也再次回应：

我们的内部概念体系如下：

使用 ROCK 抑制剂增强吞噬作用——非创新性

通过增强吞噬作用治疗干性 AMD ——非创新性

（通过增强吞噬作用）使用 ROCK 抑制剂治疗干性 AMD ——具有创新性

我认为这一概念体系仍然成立，但我们明天会进行复核，如有变动将及时更新。

在最新这篇论文中，针对地图样萎缩（GA）的治疗与干性 AMD 的一般性治疗之间的区别至关重要。因为 GA 患者的视网膜已经萎缩，必然存在一定视力损失；而若在干性 AMD 进展为 GA 之前进行治疗，则有望预防视力丧失。此外，GA 患者仅占所有干性 AMD 患者的一部分。

那么，对于这项成果你怎么看？

论文链接：https://arxiv.org/pdf/2505.13400

官方 Blog：https://www.futurehouse.org/research-announcements/demonstrating-end-to-end-scientific-discovery-with-robin-a-multi-agent-system

参考链接：

[ 1 ] https://x.com/SGRodriques/status/1924845624702431666

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—  完  —

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